罕见病最突出的特点是无药可用，相关的疾病给患者及其家庭带来了沉重的经济负担，解决罕见病药物可及性问题，变得日益迫切。

3月28日下午，在博鳌亚洲论坛2024年年会分论坛“关注罕见病，促进健康公平可及”上，关于罕见病药物开发面临的挑战以及如何撬动药企研发罕见病药物积极性问题，引发讨论。

无药可用

在这次分论坛上，京东集团原副总裁蔡磊通过视频呼吁，希望医疗组织在罕见病方面可以投入更多力量，从而加速药物研发。

蔡磊本人是一名渐冻症罕见病患者，他深刻体会到患病后无药可用的绝望。渐冻症学名叫做“肌萎缩侧索硬化”，是一种慢性、进行性神经性疾病，渐冻症患者会逐渐全身肌肉萎缩、身体瘫痪，失去吞咽乃至呼吸能力，该病被列为世界五大绝症之首。近200年来，全球有1000多万人因此死亡，绝大多数患者在两到五年内死亡。

不只是渐冻症，全球还有许多的罕见病同样处于无药可救的境地。

罕见病是指发病率低、较为少见的疾病，一般为慢性、严重的疾病，常常危及生命。根据美国食品与药物管理局（FDA）的统计，全球已知的罕见病约有7000多种，占人类疾病数量的10%。

“现在全世界上市的罕见病治疗药物只有八百多种，95%以上的罕见病无药可用。”在这次分论坛现场，中国国际经济交流中心理事长毕井泉说，目前我国《罕见病目录》收集的207种罕见病，只有60种在国内有药可用，还有62种国外有药国内没药。

回看全球对于罕见病药物的研发，真正始于1983年美国出台《孤儿药法案》后，后者是世界上首个罕见病药物法案，该法案出台了药品开发鼓励激励机制等，随后，欧盟、巴西等也陆续制定了罕见病或者罕见病药品相关的法律政策。

“《孤儿药法案》出台之前，全球只有10个治疗罕见病的药物，《孤儿药法案》出台后，全球800多种罕见病治疗药物出现了，但是和需求相比，这样的数量仍非常少，我们希望有更多的罕见病患者获得治疗。”国际罕见病理事会主席杜兰·王·里格说。

近年来，中国政府高度重视罕见病治疗。如在药物审评审批方面，国家药品监督管理局科技和国际合作司司长秦晓岑介绍称，中国鼓励企业申请罕见病用药，且通过特殊的审评渠道给予支持。

杜兰·王·里格亦说，目前中国政府在罕见病治疗上投入了很多资金，并开发了很多新的诊疗方式以及搭建了新的基础设施，让患者从中获益。在新兴市场国家和发展中国家中，还有很多国家还无法做到跟中国一样，而这些国家的罕见病患者治疗需求也非常大，罕见病是不分国界的。”

撬动药企研发积极性

罕见病药物研发成本高昂，市场容量小，投资回报低，企业不愿将其作为研发重点甚至放弃研发，因此罕见病用药又称为“孤儿药”。

阿布扎比卫生部特别项目执行主任奥马尔·纳吉姆说，之所以制药企业对于罕见病药物研发并不感兴趣，主要是因为罕见病患者数量不够，无法让它们获得合理回报。

到底如何撬动药企研发罕见病药物积极性？

在杜兰·王·里格看来，国际之间的合作非常重要。

她认为，对于罕见病药物的采购，各国之间能否进行团购值得探讨，一方面，这能给药企带来更大的市场以及更多的收益，另外一方面，在罕见病药物议价上，各国组团更有优势。“打个比喻，15亿人需要这款药，比起300万人需要这款药，议价空间完全不同。”

与此同时，杜兰·王·里格认为在全球收集罕见病患者数据非常重要。

她说，有80%的罕见病，与遗传基因相关，但全球相关数据非常欠缺，这导致无法能够充分理解相关疾病致病机理。“罕见病药物的研发需要全社会的努力，如果我们不做这些工作，就像是在盲目狩猎。”

对于在中国市场如何激励更多药企开发罕见病药物，毕井泉在药物回报上提出了一些建议。

他表示，鼓励生物医药创新，特别是罕见病药物的开发必须尊重企业自主定价的权利。鼓励药物创新两项重要制度，一项是专利保护，一项时数据保护，迄今为止数据保护制度我们还未建立起来，应当抓紧建立。专利制度包括公开专利有关制度和方法，同时给予发明人二十年市场独占的权利，这种市场独占权利包括生产者能够自主决定生产数量和产品销售价格。如果创新药的价格不是由企业自主制定，这种市场独占就没有意义，专利的保护就失去了本来激励创新的意义，企业就没有稳定预期，就不会冒着巨大风险投资药物研发，特别是罕见病药物研发。

“将罕见病支付标准与定价分开，包括罕见病所有药物在内的所有创新药都应该由企业自主制定，不应以任何名义施行变相的行政审批，医保按药品临床价值和医保资金的承受能力制定支付标准，差价由患者自己来支付，唯有如此才会有资金投入创新药，特别是罕见病药物的研发。对于现在21种因为年治疗费用超过30万而没有纳入医保目录的罕见病治疗药品，建议按照30万元的数额来进行支付。”毕井泉表示，各级政府都应该设立罕见病专项救助资金，医疗救助是医疗保障的兜底措施。对于病人数量极少的罕见病所需要的药物，患者自己支付部分应当纳入政府救助的范围，不要让这些患者因病返贫、因病致贫。”

阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清接受第一财经记者采访时表示，罕见病患病人数少、相关的数据也非常缺乏，这一定程度导致药物开发成功的概率非常低。在药物研发上，药企投入的成本巨大，如何让药企形成可持续投入开发，可以实现盈利，也是关键。

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